REUTERS/Brian Snyder/File Photo
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Agência regulatória americana aprova polêmico medicamento contra o Alzheimer

A aprovação da droga fabricada pela Biogen Inc deve afetar o futuro da pesquisa e do tratamento da doença

Redação, O Estado de S.Paulo

07 de junho de 2021 | 10h50
Atualizado 07 de junho de 2021 | 13h33

A Food And Drug Administration (FDA), agência dos Estados Unidos que regula o uso de medicamentos, aprovou nesta segunda-feira, 7, o remédio Aducanumabe, fabricado pela Biogen Inc para combater o Alzheimer. A decisão deve afetar o futuro da pesquisa e do tratamento da doença.

Em um aceno à controvérsia em torno do medicamento, o FDA está orientando a Biogen a conduzir um estudo pós-aprovação confirmando que o medicamento funciona. O requisito parte de um programa denominado aprovação acelerada e é projetado para permitir a aprovação antecipada de medicamentos que tratam doenças graves e satisfazem uma necessidade médica ainda não atendida.

Nos meses que antecederam sua aprovação, o Aducanumabe foi o foco de um intenso debate entre pesquisadores, médicos, pacientes e defensores sobre se o medicamento funciona - uma consequência da complicada história do medicamento.

Os defensores do medicamento previram que a aprovação do FDA estimularia o interesse e o investimento recém-descoberto na pesquisa de terapias para a doença terminal progressiva. Biogen diz que a medicação, ao desacelerar a doença, dá aos pacientes um tempo valioso para estar com suas famílias e realizar tarefas cotidianas, como limpeza e compras.

Mas os críticos argumentaram que os dados sobre a eficácia do medicamento são fracos e que a aprovação do FDA representa uma redução perigosa dos padrões em resposta à pressão de pacientes e grupos de defesa.

A aprovação pode revigorar um campo carregado de falhas que foi abandonado por muitas grandes farmacêuticas e dar à Biogen um novo vendedor multibilionário. Suas ações subiram 5% na sexta-feira, antes da aprovação.

A doença de Alzheimer é a sexta causa de morte nos Estados Unidos. Há "uma necessidade médica profunda e enorme não atendida" de novos tratamentos, disse Billy Dunn, diretor de avaliação de produtos de neurologia do FDA, em uma reunião do comitê consultivo em novembro.

O Aducanumab visa remover os depósitos pegajosos de uma proteína chamada beta amilóide dos cérebros de pacientes em estágios iniciais de Alzheimer para evitar a devastação da perda de memória.

A teoria da amilóide tem estado no centro da pesquisa de Alzheimer por muitos anos, com uma longa lista de falhas, e parecia respirar por aparelhos até ser ressuscitada pela Biogen com o desenvolvimento do Aducanumabe.

O medicamento da Biogen foi aclamado por grupos de pacientes e alguns neurologistas ansiosos por uma opção eficaz para tratar a doença letal, mas os resultados dos testes foram inconsistentes.

Um estudo de Fase III do Aducanumabe resultou em um benefício estatisticamente significativo de 23% na diminuição da velocidade da cognição e função diária em comparação com um placebo.

No entanto, um segundo grande estudo não conseguiu mostrar esse benefício, levando a Biogen e a parceira Eisai Co a descartar o desenvolvimento em março de 2019.

Eles reverteram o curso em outubro, dizendo que uma análise mais detalhada do estudo fracassado mostrou que alguns pacientes com formas precoces da doença se beneficiaram com a ingestão de doses mais altas por um longo período de tempo.

Isso foi o suficiente para alguns defensores desesperados por qualquer coisa que pudesse ajudar. Os oponentes dizem que o FDA corre o risco de abrir um precedente para reduzir seus padrões, abrindo um caminho para medicamentos caros e potencialmente ineficazes por não exigir evidências realmente convincentes para aprovação.

As águas ficaram ainda mais turvas quando a equipe da FDA concluiu que o teste bem-sucedido oferecia evidências persuasivas suficientes, apenas para que um painel de consultores externos da agência votasse em novembro que os dados não provavam que o aducanumabe poderia retardar a progressão do Alzheimer.

Os defensores têm conseguido apoio desde então.

'Eficácia significativa'

"Acreditamos que a perspectiva do painel era muito estreita ... Concluímos que o Aducanumabe atinge o padrão de eficácia significativa com segurança adequada", escreveram seis proeminentes especialistas em Alzheimer, incluindo o autor principal Dr. Jeffrey Cummings, diretor da Universidade de Nevada Las Vegas Chambers-Grundy Center for Transformative Neuroscience, no periódico Alzheimer's Research & Therapy no mês passado.

Estudos clínicos anteriores de medicamentos para Alzheimer tinham como alvo os pacientes em estágios posteriores da doença, enquanto muitos especialistas agora acreditam que atacá-la o mais cedo possível pode ser a chave para o sucesso.

O Aducanumabe foi estudado em pacientes com doença inicial com teste positivo para um componente das placas cerebrais amilóides. Alguns pacientes experimentaram um inchaço cerebral potencialmente perigoso.

A Biogen estimou que cerca de 1,5 milhão de americanos seriam elegíveis para tratamento com Aducanumabe, que é administrado em infusão mensal, levantando preocupações sobre os custos para o sistema de saúde, tanto para diagnóstico quanto para tratamento.

Se aprovado, o medicamento pode render bilhões de dólares em vendas, principalmente a um custo para o programa de seguro saúde Medicare do governo dos EUA para idosos.

O Institute for Clinical and Economic Review, um influente grupo de pesquisa de preços de medicamentos, em um relatório de maio citou evidências "insuficientes" de que o aducanumabe fornece um benefício líquido à saúde. Ele disse que os dados até agora indicam um custo de US$ 8,3 mil por ano (cerca de R$ 42 mil). Olhando apenas para resultados de ensaios favoráveis, o preço sobe para US$ 23,1 mil (cerca de R$ 117 mil), disse o ICER.

O grupo de pesquisa colocou o preço justo para qualquer medicamento comprovado que interrompe a progressão da demência relacionada ao Alzheimer em US$ 50 mil a US$ 70 mil por ano (cerca de R$ 253 mil a R$ 354 mil)./REUTERS

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