Terapia genética cura doença do 'menino da bolha de plástico'

Oito pacientes não precisam mais receber medicação para a rara doença SCID que afeta defesas do corpo

A terapia genética parece ter curado oito de dez crianças que têm a doença potencialmente fatal do "menino da bolha de plástico", de acordo com um estudo que acompanhou seus progressos por cerca de quatro anos depois do tratamento.   Os oito pacientes não estavam mais recebendo medicação para a doença rara, que diminui as defesas do corpo contra infecções. O tratamento bem sucedido é relatado na edição de quinta-feira, 27, da revista New England Journal of Medicine e oferece esperança para o tratamento de outras doenças com a abordagem da terapia genética.   A doença do menino da bolha de plástico é formalmente chamada de imunodeficiência severa combinada, ou SCID. Essa deficiência genética é diagnosticada em cerca de 40 a 100 bebês a cada ano nos Estados Unidos. O apelido vem da experiência de um menino de Houston, David Vetter, que se tornou famoso por viver dentro de uma bolha de plástico que o protegia de germes. Ele morreu em 1984, aos 12 anos.   Ele tinha o tipo mais comum de SCID. Estudos recentes descobriram que a terapia genética produz um efeito impressionante para essa forma da doença, mas também carrega o risco de leucemia.   O novo estudo envolveu uma forma diferente e menos comum de SCID - e uma que tem uma posição chave na história da medicina. Em 1990, ela se tornou a primeira doença a ser tratada por terapia genética, de acordo com o governo dos Estados Unidos. Duas meninas de Ohio que melhoraram, mas continuaram a tomar medicamentos.   Essa forma de SCID surge em bebês com um defeito genético que os deixa deficientes em uma enzima chama adenosina deaminase. Pacientes podem ser tratados com injeções duas vezes por semana da enzima ou com um transplante de medula óssea, mas o medicamento é caro e o transplante nem sempre funciona.   A terapia genética para o novo estudo foi realizada na Itália e em Israel. Os pesquisadores removeram as células da medula óssea dos pacientes, equiparam as células com cópias do gene que produz a enzima e injetaram as células de volta nos pacientes. Na maior parte dos casos, o procedimento foi realizado antes dos dois anos de idade.   O artigo relata o resultado de dois a oito anos depois, com uma média de quatro anos. Todos os 10 pacientes ainda estavam vivos, mas dois deles ainda precisam de mais tratamento. Nenhum deles mostrou sinais de leucemia ou outro problema de saúde devido à terapia.